Enfermedades raras: ¿Más vale prevenir que curar?
El 29 de febrero (o el 28, en los años que no son bisiestos) se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras.
Esta fecha es el momento central de la activa campaña de sensibilización que anualmente lleva a cabo la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), para tratar de concienciar y sensibilizar a la sociedad sobre estas patologías poco frecuentes, que afectan a menos de 5 por cada 10.000 habitantes, pero que en su conjunto afectan a muchas personas: se estima que hay unos 3 millones de afectados en España, y más de 3000 millones en todo el mundo.
OCU, con los afectados
En FEDER llevan años trabajando desde distintos enfoques para mejorar la situación de enfermos y familias, Las campañas de los últimos años se han centrado en aspectos como la lucha contra la falta de equidad y las injusticias que viven las familias afectadas, la necesidad de dar visibilidad a los enfermos y la máxima difusión a estas patologías,en la necesidad de un acceso a un rápido diagnóstico, así como a un tratamiento adecuado.
¿Más vale prevenir que curar?
En este 2024, y bajo el lema "En enfermedades raras, ¿Más vale prevenir que curar?", el foco está puesto sobre la prevención en estas patologías a través de la investigación, el diagnóstico precoz y el acceso a tratamientos.
En lo que se refiere a la investigación, aunque se han producido avances en los último años, FEDER recuerda que solo el 20% de las enfermedades raras están siendo investigadas.
Respecto al diagnóstico precoz, FEDER insiste en la extensión de los programas de cribado neonatal.
Por lo que se refiere al acceso a tratamientos, FEDER insiste en la agilización de los procesos necesarios para que en España estén disponibles los medicamentos huérfanos aprobados en Europa. Y cuando no existan medicamentos, reclama que se garantice el acceso a terapias que, como la logopedia, la fisioterapia o la rehabilitación, son clave para evitar que la enfermedad se agrave.
Desde OCU siempre hemos manifestado nuestro apoyo a la Federación Española de Enfermedades Raras, y a las asociaciones que la integran, y desde nuestras publicaciones tratamos de ayudar a los afectados de enfermedades raras en su objetivo de divulgar la máxima información sobre estas patologías.
Tratamientos vitales, investigación necesaria
Es fundamental garantizar el acceso del enfermo al tratamiento que necesita, independientemente de su situación económica: en ese sentido, OCU está a favor de articular mecanismos estables que garanticen la financiación y acorten el proceso de acceso a los medicamentos "huérfanos", término que hace alusión a una situación de abandono por parte de la industria farmacéutica, que no investiga ni desarrolla tratamientos para estas enfermedades porque no resultan rentables.
Tanto en Europa como en Estados Unidos, las autoridades han establecido medidas para incentivar la investigación y desarrollo de estos fármacos, como el abaratamiento y simplificación de los procedimientos administrativos o la concesión de largos periodos de exclusividad sobre su comercialización.
Sin embargo, hecha la ley, hecha la trampa. Por eso es preciso prestar atención a que no se produzcan situaciones injustas, como que un laboratorio adquiera los derechos de comercialización de un medicamento ya existente, usado con normalidad fuera de su indicación original en el manejo de una enfermedad rara, para después solicitar autorización oficial como medicamento huérfano y aprovechar ese momento para incrementar escandalosamente su precio, algo que ya ha sucedido.
A juicio de OCU y de otras organizaciones de consumidores europeas, el sistema de incentivos debe servir realmente para estimular la investigación y desarrollo de verdaderos nuevos tratamientos para enfermedades raras y no para que los laboratorios se lucren a costa de un conocimiento ya existente.
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